El tractament de malalties hereditàries mitjançant la introducció de les còpies de tipus salvatge del gen defectuós que causen la malaltia en les cèl·lules d'individus afectats. Si es modifiquen les cèl·lules reproductives, el procediment s'anomena línia de germen o teràpia genètica heretable. Si es modifiquen les cèl·lules altres que les cèl·lules reproductives, el procediment s'anomena la teràpia gènica de cèl·lules somàtiques o que no es poden heretar.