1）補足、または操作する、または健康な遺伝子を非機能的またはmisfunctioningの遺伝子を補完、置き換えを狙った2）実験手順は通常に機能する遺伝子を持つ異常な遺伝子の発現を操作する、置き換えることによって、遺伝性疾患の実験的治療を。3）細胞内への通常遺伝的に改変された遺伝子の挿入は、特に遺伝性疾患の治療に欠陥のある遺伝子を交換したり、特殊な病気と戦う機能を（腫瘍細胞の破壊など）を提供する。4）遺伝子治療は、患者の遺伝物質を変化させることによって病気を治療するための実験的な手法です。ほとんどの場合、遺伝子治療は、患者の細胞に欠損遺伝子の健全なコピーを導入することによって動作します。