O primeiro passo no teste de uma droga experimental em seres humanos. Fase I ensaios avaliar a droga segurança e toxicidade em doses diferentes e determinar a farmacocinética da droga. Porque pouco se sabe sobre os eventuais riscos e os benefícios da droga que está sendo testado, fase I ensaios geralmente incluem apenas um pequeno número de participantes (20 a 80). Teste de outras intervenções biomédicas, tais como testes de diagnóstico ou dispositivos médicos, também começa com a fase I ensaios.