Druhý krok pri testovaní experimentálny drog (alebo iná úprava) u ľudí. Zvyčajne druhá fáza skúšok sa vykonáva iba vtedy, ak pre fázu I pokusy ukázali, že droga je bezpečná, ale niekedy fáza I, a druhá fáza skúšok sa kombinujú. Fáza II pokusy sú navrhnuté zhodnotiť túto drogu účinnosť ľudí s chorobou alebo stavom nebezpečnosť a stanoviť spoločné krátkodobé nepriaznivé účinky a riziká súvisiace s drogami. Fáza skúšok zahŕňať viac účastníkov (často niekoľko stoviek) a zvyčajne trvať dlhšie ako fáza I pokusov.